San Diego şirketi, vücuda küçük bir cihazda yerleştirilen yeni insülin üreten hücrelere büyümek için insan kök hücrelerini "yeniden programlama" yöntemi üzerinde çalışırken, ViaCyte'ı yıllardır izliyoruz - etkili, işlevsel bir Çare.
Bu rejeneratif tıp kavramı yıllar içinde inişler ve çıkışlar gördü, ancak ViaCyte şimdi bazı heyecan verici klinik deney başarıları gösteriyor ve yeni milyonlarcasına bağış toplama konusunda güç kazanıyor.
Bu kapsülleme ve adacık hücresi yenilenmesi alanının diğer şirketlerin de yaklaştığı bir alan olduğuna dikkat edin, ancak ViaCyte, yıllar boyunca JDRF ile yaptığı çalışmalarda en görünür ve en çok övülenlerden biridir.
Fikirleri basit: Normalde pankreasta bulunan adacık hücrelerini yeniden oluşturmak, bunun yerine daha fazla hücre büyütmek ve glikoz seviyelerini düzenlemek için gerektiğinde insülini dağıtmak için implante edilebilir bir cihaza yerleştirilebilir. Encaptra olarak bilinen iletim cihazlarına kapsüllenmiş kök hücreden türetilmiş pankreas "progenitör" hücrelerini kullanarak, "PEC-Encap" adlı birinci nesil bir sürüm üzerinde yıllardır çalışıyorlar. Diyabet konferanslarında ve JDRF etkinliklerinde sergilenen ve D-Topluluğumuzda heyecanı artıran cihaz buydu. Ama yine de çok uzak.
Şans eseri, şirket aşırı söz verebilecek "tedavi" terminolojisini kullanmaktan çekiniyor.
Ancak önemli ilerleme kaydediyorlar.
Haziran 2018'de ADA Bilimsel Oturumlarında sunulan insan klinik deney sonuçları, ViaCyte’ın potansiyel ürününün gerçekten işe yaradığını gösteren iki yıllık verileri gösterdi. Şirket ayrıca 2018'de 165 yeni patenti açıkladı ve bu yılın Ocak ayında ikinci nesil ürünüyle ilk insan hastalarına implante etti.
Geçtiğimiz günlerde ViaCyte CEO'su Paul Laikind ve İletişim Başkan Yardımcısı Eugene Brandon ile en son güncellemeler ve tedavilerinin kapsamını nasıl genişletmeyi umdukları hakkında konuştuk.
(Yıllar boyunca ViaCyte’ın çalışmalarına fon sağlamaya yardımcı olan bir kuruluş olan California Rejeneratif Tıp Enstitüsü (CIRM) aracılığıyla fon sağlandığından, gelecek yıl eyalet seçim pusulasında potansiyel olarak yenilenmek üzere.)
Formülleri Değiştirme
Şirket, insan klinik denemelerine devam ederken, olası ürün iyileştirme hattını yeniden düzenledi ve kendi insülinimizi yeniden üretme yeteneğimizi temelde geri kazandıracak tekliflerinin yeni versiyonlarını test etti.
Birkaç yıl önce ilk insan denemelerine başladıktan sonra ViaCyte, ikinci nesil modeli olarak kabul ettiği şeyin aslında birinci nesil bir ürün olarak piyasaya sürülmeye daha uygun olduğunu öğrendi. Böylece, "PEC-Direct" olarak bilinen, şimdi ilk sırada. İmmün baskılayıcı ilaçlar gerektirecek ve bazen "kırılgan diyabet" olarak adlandırılan ve diğer daha ciddi komplikasyonlar nedeniyle hipoglisemi farkında olmama ve aşırı hipo riski en yüksek olan tip 1 hastaların yaklaşık% 10'uyla sınırlı olacaktır.
"PEC-Encap" olarak adlandırılan şimdi ikinci nesil ürün, teoride ViaCyte'ın "yabancı cisim tepkisini azaltmasına" izin verecektir - yani immüno-baskılayıcı ilaçlara daha az güven - daha geniş tip 1 ve hatta insülin arasında kullanım için uygun hale getirecektir. -tip 2 popülasyonu kullanarak.
“PEC-Encap ile başladık çünkü kutudan çıkar çıkmaz hazır olabileceğini düşündük ve eğer durum buysa, o zaman PEC-Direct'e ihtiyacımız olmayacaktı. Ancak gerekirse bunu arka cebimize koyabiliriz, ”diyor CEO Laikind. "Öğrendikçe, bazı önemli bulgular elde ettik ve bunu farklı şekilde yapmanın daha iyi olacağını gördük."
Laikind, klinikte keşfettiklerinin, hücrelerin gelişmesine veya düzgün çalışmasına izin vermeyen cihaz bileşenlerine saldırgan bir yabancı madde tepkisi olduğunu açıklıyor, bu nedenle devam etmeden önce daha fazla çalışmak ve iyileştirmek için araştırma denemesini durdurdular.
Şimdi ViaCyte, W.L. Gore & Associates, vücuttaki yabancı madde tepkisine karşı koymak için Encaptra hücre cihazını kaplayacak daha yeni ve daha etkili bir membran üzerinde. Bu PEC-Encap denemeleri 2019'un ikinci yarısında yeniden başlayacak.
Bu arada, PEC-Direct çalışmaları sorunsuz bir şekilde ilerledi. Bu gözden geçirilmiş versiyon, yabancı madde tepkisini engellemez, ancak temelde, hücrelerin doğrudan damarlanmasına izin veren tasarlanmış portlar kullanarak bunun etrafında çalışır. Bu, immün baskılayıcı ilaçlar gerektirse de, aynı zamanda yüksek riskli T1'lerin geçebileceği diğer organ nakilleriyle de çalışır. İlk çalışma kohortunu şimdiden tamamladılar ve ikinci bölüm devam ediyor, doz aralıklarına ve vücuda yerleştirilen farklı boyuttaki cihazlara bakıyor. Ayrıca, cihaz prototipinin kendisini optimize etmeye de bakıyorlar ve verileri topluyorlar.
Laikind, bu yeni verilerin Haziran 2020'deki ADA Bilimsel Oturumlarında sunulmaya hazır olabileceğini söylüyor.
Gen Düzenleme ve Diyabet
2018 Sonbaharında ele aldığımız gibi ViaCyte, nakledilen beta hücrelerini normalde onları öldüren kaçınılmaz bağışıklık sistemi saldırılarından koruma potansiyeline sahip olan adacık hücresi kapsüllemesini desteklemek için gen düzenlemeyi kullanmak üzere uluslararası biyofarm şirketi CRISPR Therapeutics ile bir işbirliğini duyurdu. Bu, elbette, hastaların büyük dezavantajlara sahip olabilen ve bugüne kadar hücre implantasyonuna büyük bir engel teşkil eden immüno-baskılayıcı ilaçlar alma ihtiyacını ortadan kaldıracaktır.
İki şirket ortaklaşa şunları söyledi: "Yenileyici tıp ve gen düzenleme kombinasyonunun, insülin gerektiren diyabet gibi yaygın kronik rahatsızlıklar da dahil olmak üzere birçok farklı hastalıktaki hastalara kalıcı, iyileştirici tedaviler sunma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz."
Bazı yönlerden, ViaCyte’ın CRISPR ile işbirliği, burada bir "tedavi" den söz edip etmediğimiz kavramını genişletiyor; ViaCyte'ın yaklaşımı, genellikle bir özürlü vücudundaki eksik insülin hücrelerinin yerini alacağı, ancak hastalığın otoimmün köklerine hitap etmediği için "fonksiyonel tedavi" olarak anılır. Ancak birlikte çalışarak, bu iki şirket gerçek bir "biyolojik tedavi" peşinde olmak için potansiyel olarak her ikisini de yapabilir.
ViaCyte’den Laikind, "Bu işbirliğinin birleşik gücü her iki şirketin uzmanlığında yatmaktadır" diyor.
İşbirliğinin henüz erken aşamalarda olduğunu, ancak bağışıklık sistemi saldırısına direnebilen kök hücreden türetilmiş bir ürün yaratma yolunda heyecan verici bir ilk adım olduğunu söylüyor - temelde bu saldırıdan kaçınmak için hücrelerin DNA'sını yeniden işleyerek. Laikind bize düzenli olarak, hatta haftalık olarak bir araya geliyorlar ve ilerlemenin şimdiden geleceğe yönelik çalışmalarda somutlaştığını söylüyor.
"Bunun için harika bir başlangıç noktamız olduğunu düşünüyoruz ... Beklentimiz, sadece hayvan modellerinde değil, aynı zamanda klinikte de kafa kafaya test etmek için birden fazla hücre dizisi üretebilmemiz. Klinik denemelerde birden fazla yapı oluşturmak, size derin yenilikler sağlamada hangisinin en etkili olduğunu gösterebilir. "
Hepsi çok heyecan verici, keşke araştırma aşamasında olsa ...
Ve bir nefes almak için duraklamamız gereken yer burası.
Umudun Olduğu Yerde Coşku Var
ViaCyte, kapsüllenmiş zırhlı şövalyemiz olabilir. CEO'ları uygun şekilde ihtiyatlı bir umut sunuyor. Tedavi ile ilgili herhangi bir şeyden bahsederken sık sık kendilerini kaptıran medya habercileridir - ya da en azından manşet yazarlarıdır ...iç çekmek).
Bu “umut ve abartılı” dengesi D-Topluluğumuz için yeni bir şey değil, bu nedenle, ViaCyte'ın araştırma ilerlemesinin bu günlerde oldukça cesaret verici olduğunu takdir ederken, beklentilerinizi kontrol altında tutmanız için hepinize güveniyoruz.
Dr. Jay Skyler'ın yakın zamandaki kitabında belirttiği gibi Diabetologica konuyla ilgili makale, "heyecan ve umut birbirini dışlamaz." Bu nedenle, "diyabet gelişmeleri" hakkında rapor verirken (veya bunları okurken) aklınızda bulundurmanız gereken harika uyarılar listesini size bırakıyoruz:
.jpg)
