HABER FDA İlk Burun Glukagonunu Tamamladı! (İğnesiz Acil Tedavi)

Hayatı insüline bağlı olanlarımız için büyük bir haber: Yıllarca süren AR-GE ve topluluk beklentilerinden sonra, artık yeni bir glukagon formumuz var, acil kan şekerini artıran madde, karmaşık bir karışım gerektirmek yerine basitçe burundan püskürtülebilir. Çevrenizdekilerin sizi bıçaklaması gereken kit ve ürkütücü büyüklükte iğne.

Dikkat çekici bir şekilde, bu, standart enjektabl acil durum kitleri 1961'de piyasaya sürüldüğünden beri gördüğümüz ilk yeni glukagon türüdür!

24 Temmuz'da FDA, ilaç devi Eli Lilly tarafından yapılan Baqsimi olarak bilinen yeni intranazal glukagonu onayladığını duyurdu (bir dakika sonra adından bahsedeceğiz). Bu şirket elbette büyük bir insülin üreticisidir, ancak aynı zamanda şu anda mevcut olan iki çok aşamalı, enjekte edilebilir glukagon kitinden birini de üretmektedir (diğeri Novo Nordisk'tir).Başlangıçta Kanadalı bir biyomedikal şirketi tarafından geliştirilen yeni nazal glukagon, 2015 yılında Lilly tarafından satın alındı ​​ve bir yıl önce Haziran 2018'de düzenleyicilere sunulduğundan bu yana geç aşamada klinik deneylerde bulunuyor.

Bu yeni ilacı "tarihi" ve "oyunun kurallarını değiştiren" olarak tanımlamak biraz dramatik görünse de, orijinal enjekte edilebilir formların neredeyse piyasaya sürülmesinden bu yana piyasaya çıkan ilk yeni glukagon türü olduğu için topluluğumuz için kesinlikle bir kilometre taşıdır. altmış yıl önce. Aslında, Lilly’nin yeni ürünü Ağustos 2019’dan itibaren satışa sunulacak. Yakın gelecekte piyasaya çıkması beklenen üç yeni glukagon formundan ilkidir ve glukagon kullanmanın yeni yollarına zemin hazırlar.

Kendisi T1D ile yaşayan JDRF CEO'su Dr. Aaron Kowalski şu açıklamayı yaptı: “Bu, tip 1 diyabetin komplikasyonlarını ele almak için daha fazla tedavi sağlamaya yönelik önemli bir adımdır. Şimdiye kadar, uygulanması birkaç adım atan karmaşık glukagon enjeksiyonları, şiddetli hipoglisemik dönem yaşayan insanlar için mevcut tek tedaviydi. Nazal glukagonun verilmesi, acil bir durumda, özellikle de bir kişi bilincini kaybederse kritik anları kurtarabilen çok daha az invaziv ve basitleştirilmiş bir süreçtir. JDRF, kararı için FDA'ya minnettar ve T1D'li kişilerin komplikasyonlarını daha iyi yönetebilmeleri ve daha mutlu ve sağlıklı yaşamlar yaşayabilmeleri için piyasaya daha fazla tedavinin gelmesi gerektiğini savunmaya devam ediyor. "

Baqsimi Burun Spreyi: Temel Bilgiler ve Nasıl Çalışır?

Bir hatırlatma olarak, glukagon, kan şekeri seviyelerini yükseltmek için karaciğeri çok hızlı bir şekilde glikoz salması için tetikleyen bir hormondur. Tanıdık kırmızı ve turuncu çok adımlı glukagon acil durum kitleri bugüne kadarki tek seçenek oldu (ve Lilly bunları sunmaya devam edeceğini söylüyor).

İşte bu yeni Baqsimi ürününün, maliyet ve glukagon piyasası için ileride olanları içeren bir anlık görüntüsü:

• Kullanıma Hazır Dağıtıcı: Bu, kompakt, taşınabilir, kullanıma hazır bir plastik dağıtıcıda bulunan, tek kullanımlık 3 mg'lık bir glukagon dozudur. Tam doz etki üzerine kullanılır, bu nedenle bu mini dozlamaya izin vermez (bu henüz FDA OK' değildir, ancak geleneksel enjekte edilebilir glukagon kullanan birçok hasta tarafından etiket dışı yapılır). İlginç bir şekilde, dağıtıcı aslında Illinois merkezli AptarGroup tarafından geliştirildi ve bu Unidose Cihazını sadece glukagon ve diyabetin ötesinde çok sayıda toz formlu ilaç için üretiyor.

• Dozlama: Dağıtıcı ucu bir burun deliğine yerleştirilir ve tilki gibi kuru glukagon tozunu burnun içine bırakmak için cihazın altındaki küçük bir pistona bastırır / sıkarsınız. Bu glukagon daha sonra burun boşluğu astarına emilir ve burada hemen çalışmaya başlar. Solunum, koklama veya derin nefes alma gerekli değildir - özellikle PWD (diyabetli kişi) bilinçsizse veya neler olduğunun tam olarak farkında değilse önemlidir. Lilly’nin çevrimiçi talimat kılavuzuna buradan bakın.

• Mini-Dozaj: Lilly, Baqsimi ile değil, diyor. Bu, tek seferde 3 mg'lık tam dozu kullandığınız tek seferlik bir dağıtıcıdır. Pistonu, yeşil çizgi kaybolana kadar itersiniz, bu, dozun% 100'ünün verildiğini gösterir. Şirket, kullanımı kolay acil kurtarma glukagonuna odaklandığı için bugüne kadar glukagon mini dozlamasını araştırmadığını söylüyor.

• Soğuk algınlığı veya Tıkanıklıkla: Evet, soğuk algınlığınız ve / veya burun tıkanıklığınız olsa ve bu belirli semptomlar için ilaç alıyor olsanız bile işe yarar. Klinik araştırma verileri, bu glukagonun bu durumlarda da aynı derecede etkili olduğunu gösteriyor.

• Klinik Veriler: Denemelerden bahsetmişken, tek bir Baqsimi dozunu tek bir enjekte edilebilir glukagon dozuyla karşılaştıran diyabetli 83 ve 70 yetişkinin iki klinik çalışmasında, Baqsimi önemli ölçüde daha etkiliydi. Dakikalar içinde çalışmaya başladı ve kan şekerini 15-30 dakika içinde tamamen yükseltti. 4 yaşın üzerindeki 48 hastanın pediyatrik çalışmasında benzer sonuçlar gözlendi.

• Çocuklar ve Yetişkinler: Baqsimi, hem yetişkinler hem de 4 yaş ve üstü çocuklar için onaylanmıştır. 4 yaşından küçük çocuklar için de devam eden güvenlik ve etkinlik çalışmaları olacaktır. Lilly, ister yetişkin bir erkek ister küçük bir çocuk olsun, bu yaşlardan herhangi biri için aynı 3 mg dozlamanın güvenli olduğunu söylüyor.

• Yan Etkiler: Kayda değer bir kara kutu uyarısı yoktur, ancak olası yan etkiler şu anda enjekte edilebilir glukagon ürünlerinde bulunanların çoğunu yansıtmaktadır - sulanmış gözler, gözlerde kızarıklık ve kaşıntı, mide bulantısı, kusma, baş ağrısı vb. Ayrıca birkaç durum vardır. ve Baqsimi'nin etkililiğini etkileyebilecek diğer ilaçlar, insülinoma veya feokromositoma ve beta blokerleri veya indometazin ilaçları. Müdahale eden bileşenler arasında betadex ve dodesilfosfokolin bulunur. Ayrıca, glukagonun etkinliği alkolden (karaciğerin alkol ve glikoz boşaltımı ile başa çıkma ihtiyacı nedeniyle) bozulabileceğinden, Baqsimi kullanırken akılda tutulması gereken bir madde olarak kalır.

• Depolama: Raf ömrü 18 aydan 2 yıla kadardır ve Lilly bu son kullanma tarihini uzatmaya çalıştığını söylüyor. Baqsimivsoğutma gerektirmez ve 86 dereceye kadar saklanmalıdır. Şirink sargılı bir tüp içinde paketlenmiş olarak gelir ve kullanmadan önce bu tüp içinde tutmanız gerekir. Lilly, neme maruz kalmanın nazal glukagonun etkinliğini bozabileceğini söylüyor.

• Kullanılabilirlik: Baqsimi, Ağustos 2019'dan itibaren eczanelerde satışa sunulacak. Reçete gerekecek, yani bu reçetesiz (OTC) satışa sunulmayacak. Erişim ve fiyatlandırma ile ilgili daha fazla ayrıntı aşağıdadır.

Baqsimi hakkında daha fazla FDA detayı ile ilgilenenler için, ajans Eli Lilly'ye resmi mektubunu ve 18 sayfalık etiketleme belgelerini gözden geçirilmek üzere yayınladı.

Glukagon Burnunuzu Şişirme

Unutmayın, Basqimi, Lilly ürünü almadan önce 2014'te prototip formunda deneme-testi yaptırdığım burun glukagonunun aynısı. Deneyimim şöyleydi:

Glikoz seviyelerimi 50'li ve 40'lı yaşlara düşürmek için bir insülin damlatıldıktan sonra, araştırma amaçlı glukagonu burnuma vermem istendi. Birkaç dakika içinde çalışmaya başladığını hissettim - kesinlikle bir ay önce kullanmak zorunda kaldığım normal enjekte edilebilir glukagondan çok daha hızlı. 15 dakika içinde, tüm düşük hislerim geçti ve CGM'm ve kliniğin parmak ucu okumaları şekerlerimin yükseldiğini gösterdi. Birkaç saat içinde, kan şekeri seviyelerim, deneyden önce ortalıkta gezindikleri düşük 200'lere geri döndü.

Tabii ki, yıllar boyunca bu duruşmaya ve diğerleri de katıldı. Ayrıca, acil bir durumda bu glukagona başvurması gerekebilecek özürlüler ve bakıcılar için kullanım kolaylığını gösteren "gerçek hayat" çalışmalarını görmekten de etkilendik. Tüm bunlar, bu nazal glukagonun kullanımının çok daha kolay ve bunca yıldır sahip olduğumuz kadar etkili olduğunu kanıtladı.

Nazal Glucagon Baqsimi: İsim Nedir?

"BACK-see-mee" olarak telaffuz ediliyor ve Lilly, şirketin adı "düşük kan şekeri" ve "hipoglisemi" nin bir karışımı olan Kanada merkezli bir girişim olan Locemia Solutions'dan 2015 satın alımı sırasında ürünün kendisiyle birlikte adını da aldı. Bize, Basqimi isminin orijinal ilhamının, korkunç düşük kan şekeri acil durumlarında yardım eden insanlara gelince "arkanda kim var" hakkındaki Diyabet Topluluğu içindeki konuşmalardan geldiği söylendi.

Locemia, diyabet endüstrisinde uzun bir geçmişe sahip bir girişimci olan Robert Oringer ve 1997'de bir ay arayla T1D geliştiren iki oğlu olan bir D-Dad tarafından yönetildi. Özgeçmişinde, popüler Dex4 glikoz sekmeleri (en azından şu anda ABD'de üretilmiyor). O ve araştırmacılar, 2010 yılında bu intranazal glukagon formülasyonu üzerinde çalışmaya başladılar.

Grup, hipoglisemi konusunda halkın farkındalığını artırmayı ve glukagonun görüntülenme şeklini değiştirmeyi, böylece defibrilatörler ve restoranlarda, stadyumlarda, okullarda ve diğer halka açık yerlerde EpiPen gibi kullanıma hazır tedavilerle daha görünür olmasını umdu.

"Locemia'daki küçük ama güçlü ekibimiz, klinik deneylerimizi yürüten araştırmacılar ve bir parçası olmaya gönüllü olan insülin kullanıcıları da dahil olmak üzere, bu şaşırtıcı ve hayati öneme sahip ürünün geliştirilmesine yıllar boyunca katkıda bulunan herkese minnettarım. denemelerimiz, bilimsel danışmanlarımız, hasta savunucularımız, yatırımcılarımız ve sayısız diğerleri, ”diye yazdı bir e-postada.

"Locemia'nın Kurucu Ortağı ve CEO'su Claude Piche ve ben, beş yıl önce Baqsimi'nin değerini anlayan ve onu satın almak için harekete geçerek bağlılıklarını gösteren Eli Lilly ekibine minnettarız. ve pazara sunun. Bu ana katkıda bulunan ve Baqsimi'yi dünyaya getirmek için çalışmaya devam eden yetenekli Lilly ekibi üyelerinin sayısını hayal bile edemezsiniz. Evet, ilk sırada ABD olacak, ancak umarım Kanada (gelişimin gerçekleştiği yer), Avrupa ve diğer ülkelerde Baksimi insülin kullanıcıları ve onları seven veya onlarla ilgilenenler için kullanılabilir olacak. "

Baqsimi Glucagon'a Erişim ve Uygun Maliyet

Lilly, Baqsimi'nin Ağustos ayının sonundan itibaren ABD eczanelerinde satışa sunulmasını beklediğini ve halihazırda Kanada, Avrupa ve Japonya'daki düzenleme kurumlarına gönderdiklerini ve burada halen incelenmekte olduğunu söylüyor.

Baqsimi'nin Lilly'nin enjekte edilebilir glukagon acil durum kiti ile aynı liste fiyatına sahip olacağı söylendi: Tek bir dağıtıcı için 280,80 dolar ve iki paket 561.60 dolara mal olacak.

Bu hayal kırıklığı yaratıyor.

D-Topluluğundaki pek çok kişi, bu yeni glukagon formunun bugünlerde ABD'de bir şişe insülin kadar satılamaz olmaktan ziyade, daha uygun fiyatlı olacağını ummuştu. Son zamanlarda insülin fiyatlandırması ve diyabet cihazına erişim haberlerde yer alırken, glukagon fiyatı D-Topluluğumuzda ve ötesinde daha az tartışıldı.

Bir Lilly sözcüsü, yüksek liste fiyatı ile ilgili endişeler konusunda sorgulandığında, şirketin ticari sigortası olanların en az 2 Baqsimi tek paket veya 1 iki paket alabilmeleri için 2020'nin sonuna kadar bir Baqsimi Tasarruf Kartı sunduğunu söyledi. 25 dolar. Bu, 12 ay boyunca iyi olacak, yani kart bir yıl boyunca iyi olacak ve yeni bir Baqsimi reçetesi aldığınızda birçok kez kullanılabilir. Ayrıca, tasarruf programı herhangi bir yeniden doldurma için başlamadan önce, bazılarının tek bir Baqsimi ürününü veya 2'li paketi ücretsiz olarak alabilecekleri bir ilk doldurma teklifine sahipler. Bu "BAQ'nuzu Anladım" programı, "ehliyet sahibi" olanlar için olacak, yani belirli kriterler olacak. Ayrıca, insülin ve glukagon da dahil olmak üzere diyabet ilaçları almaya uygun olanlara mali yardım sağlamak için oluşturulan diğer tasarruf kartlarına, Hasta Yardım Programlarına (PAP'ler) ve Lilly Çözüm Merkezlerine atıfta bulundular.

"Diyabet yönetiminin aileler üzerindeki mali etkisini anlıyoruz. Lilly'nin U.S. Connected Care and Insulins Başkan Yardımcısı Tony Ezell, "Lilly, ödeme yapanlarla erişimi güvence altına alarak ve uygun fiyat tekliflerimiz aracılığıyla Baqsimi'yi diyabetle yaşayan mümkün olduğunca çok sayıda insan için uygun fiyatlı ve erişilebilir hale getirmeye yardımcı olmaya kararlıdır" dedi.

Hasta topluluğunun Lilly'den glukagon fiyatlandırması konusunda ne beklediği sorulduğunda, "Benim onlara, bu fiyat noktasının toplum tarafından muhtemelen sağır olarak görüleceğini ve bu, nazal glukagonun çok sayıda hasta için sınır dışı kaldığı anlamına geleceğini açık bir şekilde anlattı.

Elbette, bazı sigorta planları bu yeni Baqsimi glukagonunu çok iyi karşılayabilir. Ve iki paket seçeneği, insanların tek bir ortak ödeme için iki katına çıkmalarına izin verebilir. Lilly, bu yeni glukagonun formüllere dahil edilmesini sağlamak için sigorta şirketleri ve Eczane Yardım Yöneticileri (PBM'ler) ile birlikte çalıştığı için hepsi bu kadar TBD.

Diğer iki yeni glukagon formülasyonunun çalışmalarda olduğunu ve birinin şu anda FDA'dan önce olduğunu bilmek de önemlidir:

• Xeris Pharmaceuticals: Bu Chicago şirketi, 2018 Yazında FDA'ya dosyalanan G-Voke adlı tek kullanımlık bir hipo kurtarma kalemi geliştirdi. Bu, EpiPen'e çok benzeyen bir biçimde birinci nesil bir ürün ve FDA'nın bir karar vermesi muhtemel. Xeris ayrıca, acil hipo tepkisinin ötesinde mini dozajlamaya izin verecek yeni nesil bir sürüm üzerinde çalışıyor.

• Zealand Pharma: Danimarka merkezli bu şirket, insülin pompalarında kullanılabilen çözünür bir glukagon formülü olan Dasiglucagon adlı yeni bir versiyon geliştiriyor. Gelişmekte olan heyecan verici iLET Biyonik Pankreas kapalı döngü sisteminde test ediliyor. Dasiglucagon, Xeris form faktörüne çok benzer şekilde kullanıma hazır bir kurtarma kaleminde de geliştirilmektedir. Zelanda şimdi 2020'nin başlarında stabil glukagon formülasyonunu FDA'ya sunmayı planladığını söylüyor.

Glucagon Erişimi için Yardım Çağrısı

Çevrimiçi D-Topluluğumuzda, yanıtlar Baqsimi ile karıştırılır.

Çoğu, kolay yeni teslimat formu göz önüne alındığında bunun kesinlikle büyük bir haber ve kutlamaya değer olduğu konusunda hemfikir. Glukagonun genel halk tarafından görülme ve anlaşılma biçiminde devrim yaratabileceğine dair bazı notlar gördük.

Ancak, satın alınabilirlik ve erişim (veya bunların eksikliği) konusu, Kaliforniya'daki uzun süredir 1. tip Chris Wilson'dan gelen şu Tweet gibi düşüncelerle birlikte bir tür kara buluttur: "Umarım Xeris ve / veya Zelanda, Lilly'nin raflara dayanıklı sıvı oluşumlarıyla öğle yemeğini yer. . Mikro dozlama sıvısının tek başına intranazala karşı potansiyeli, VASTLY daha fazla uygulama açar. "

Savunuculuk cephesinde, okullar, hemşireler ve hatta sağlık görevlileri için daha iyi glukagon politikalarına ihtiyaç olduğu kabul edilmektedir. Belki şimdi, kullanımı inanılmaz derecede kolay olan enjekte edilemeyen bir versiyonla, glukagon kurtarma dağıtıcılarını daha halka açık yerlere ve bunlara en çok ihtiyaç duyanlara ulaştırmak için bazı politika değişiklikleri yapılabilir.

Bizim açımızdan, hipoglisemi acil durumlarını tedavi etmenin daha kolay ve nazik bir yolunu görmekten heyecan duyuyoruz ve bunu gerçekleştiren tüm bilim adamlarına ve liderlere teşekkür ediyoruz.

Aynı zamanda, Lilly'nin, ciddi hipolar için acil glukagon tedavisindeki bu önemli yeniliğe erişim ve satın alınabilirlik konusunda yardım çağrısında bulunan bu topluluk geri bildirimlerini dinlediğini umuyoruz.