Büyük insülin üreticisi Eli Lilly, adacık hücresi kapsüllemesine adım atıyor ve tip 1 diyabetin tedavi edilmesi ve potansiyel olarak iyileştirilmesi için yeni bir çağ başlatabilecek bir araştırma türüne ilk adımını atıyor.
Nisan ayı başlarında, Indianapolis merkezli İlaç devi, bir kişinin karnına girecek ve en az bir yıl sürecek, insülin üreten adacık hücrelerini içeren implante edilebilir mini kapsüller geliştirmek için Cambridge, MA'daki biopharm startup Sigilon Therapeutics ile yeni bir iş birliği yaptığını duyurdu. bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlara ihtiyaç duymadan!
Bu, Lilly'nin diyabet tedavisi araştırma alanına ilk kez girmesidir, ancak diğer çeşitli sağlık durumları için tedavi araştırmalarında yer alsa da - Big Pharma'nın kendilerine çok fazla kazanç sağlayan hastalıkları gerçekten iyileştirmek istediği konusundaki şüphelere karşı koymaktadır.
Eli Lilly’nin Indianapolis’teki Diyabet ve Metabolik Araştırma Başkan Yardımcısı Dr. Ruth Gimeno, "Diyabetin tedavisi gündemimizin üst sıralarında yer alıyor, sadece doğru zamanı bulmak ve atlamak için proje yapmak geliyor," diyor. "Bu, hücre temelli tedaviler için olgunlaştığından ve immünosupresanlar gerektirmeyen kapsülleme teknolojisini bulduğumuz için adacık kök hücre alanında nerede olduğumuzun benzersiz bir kombinasyonunu temsil ediyor. İkisini bir araya getirmek ve bu alanda bir program başlatmak ... Bunu yapmak için doğru zaman gibi geldi. "
Sigilon ile yapılan bu çalışma, vücudun implante ve kapsüllenmiş hücrelere verdiği negatif bağışıklık sistemini gerçekten ortadan kaldırabiliyorsa, aslında adacık hücre naklinde ileriye doğru büyük bir adımı temsil edebilir. Bu büyük engeli ortadan kaldırmak, önemli bir kilometre taşı olacaktır.
Tüm çalışmalar şu anda klinik öncesi aşamalarda ve insan çalışmalarına kadar bile yıllarca. Ancak Sigilon’un teknolojisinin vaadi ve Lilly’nin bu konudaki önemli payı, bu erken aşamada bile onu oldukça ilgi çekici hale getiriyor.
Sigilon’un Afibromer Teknolojisi
Peki Sigilon’un teknolojisi tam olarak neyle ilgili?
Boston bölgesi girişiminin kendisi sadece yaklaşık bir yaşında, hayat bilimi inovasyon firması Flagship Pioneering'in 2017 ortasında Sigilon'u hem JDRF hem de Helmsley Trust'tan gelen 23,5 milyon dolarlık sermaye fonuyla ortaya çıkaran bir yan ürünü.
Afibromer teknolojisi olarak bilinen Sigilon’un platformu, hücre mühendisliğini ve yeni bir tescilli implante edilebilir biyomateryal sınıfını birleştiriyor. Bu biyomateryaller, bir kişinin vücudunda bir bağışıklık fibroz tepkisini tetiklemeyecek, yaklaşık küçük boncuklar büyüklüğündeki küçük mikro küre kapsüller halinde üretilebilir, böylece bağışıklık sistemini baskılayıcı ilaçlara gerek kalmaz.
Bu boncuk benzeri kapsüller, kısa bir cerrahi prosedürle periton boşluğuna (iç organlar arasındaki karın bölgesinde) implante edilebilir, bu bir doktorun muayenehanesinde gerçekleştirilebilir. Oradan, "mikro küre kapsüllerindeki hücreler tarafından üretilen terapötik moleküllerin, implantlar yerinde kalırken vücuda salgılanacağı ve dolaşıma gireceği" söylendi.
Başka bir deyişle: Bu mikro küre kapsüllerin içindeki glikoza duyarlı hücreler bağışıklık sistemi tarafından görünmez olacak ve gerektiğinde insülin veya glukagon ile glikoz seviyelerini yönetme görevini yerine getirebilecek - ve Sigilon, implantların olmasa bile en az bir yıl dayanabileceğini söylüyor. daha uzun süre, değiştirilmesi gerekmeden önce.
Elbette, henüz hiçbir insan sonucu görmedik… 2016'da yayınlanan ilk verilerde, Sigilon Afibromer teknolojisi, 174 gün boyunca laboratuar farelerinde çalıştı. Ve Sigilon’un çalışanları bize diğer araştırmaların bir yıl sürdüklerini ve doğru hücre hattını bulurlarsa potansiyel olarak birkaç yıl hayatta kalabileceklerini gösterdiğini söylüyorlar. Ancak insan denemelerinde neyin gerçekleşeceğinin garantisi elbette yok.
Sigilon’un çalışmaları, Sigilon’un kurucu ortağı olan MIT’den ve Boston’daki Çocuk Hastanesinden Dr. Robert Langer ve Dr. Daniel Anderson’ın araştırmasından; ve şirketin, Chicago'daki Illinois Üniversitesi'nde uzun yıllar boyunca adacık nakli çalışmalarıyla tanınan Dr. Jose Oberholzer de dahil olmak üzere pek çok başarılı işbirlikçi listesi var.
JDRF’nin parçası olarak, Sigilon’un gerekli immünosupresanları ortadan kaldırma potansiyeline güveniyorlar - bu da diyabet tedavisi araştırmalarında yepyeni bir sayfa açabilir.
"Beta hücre değişimini T1'e sahip kişiler için yaygın bir seçenek haline getirmek için son on yılda araştırmayı destekledik. Eli Lilly ve Sigilon Therapeutics'in insülin üretimini eski haline getirme potansiyeline sahip yeni kapsüllenmiş hücre tedavileri geliştirmesinden heyecan duyuyoruz ve işbirliğinin diyabet toplumuna sağlayacağı faydaları dört gözle bekliyoruz, ”diyor JDRF Baş Görev Sorumlusu Aaron Kowalski, uzun süredir Tip 1 kendisi.
Diğer Adacık Kapsülleme Teknolojilerinden Farklı mı?
Tamam, kulağa tanıdık gelebilir çünkü diğerleri de aynı hatlar boyunca adacık hücresi kapsülleme teknolojisini araştırıyor.
En çok haber yapma yaklaşımlarından ikisi, Florida'daki Diyabet Araştırma Enstitüsü'nün, halihazırda diyabetli kişilere nakledilen BioHub'ı ve şu anda insan denemelerinden geçen ViaCyte'ın Encaptra cihazı. Her ikisi de adacık hücrelerini kapsüller ve çeşitli derecelerde diyabetli bir kişinin kendi insülinini yeniden üretmesine ve temelde bir süre "diyabetten uzak" olmasına izin verir. İlginç bir şekilde, ViaCyte ayrıca yakın zamanda tescilli kapsülleme teknolojisi için 200'den fazla yeni patenti duyurdu.
Ancak Sigilon, Afibromer teknolojisinin bunda farklı olduğunu söylüyor:
- yalnızca yetişkin donörlerden alınan insan kök hücrelerini kullanır
- immünsüpresan ilaçlara gerek yoktur (!)
- uygun maliyetli ve ölçeklenebilir (bununla ilgili ayrıntılar TBD olsa da)
Sözcü Rich Allen, "Diyabet bakımının diğer alanlarında da gördüğümüz gibi, zamanla hastalar için en iyi çözümün, kullanılan terapötik molekül (insülin) kadar ürünün dağıtım mekanizması ile ilgili olacağına inanıyoruz" diyor. Sigilon için. "Ayrıca Sigilon kapsülleme teknolojisinin, yabancı cisim yanıtını önleme ve uzun vadeli hücre sağkalımı ve işlevini sağlama kabiliyetinde adacık hücresi tedavisine tek başına stratejik bir avantaj sunduğuna inanıyoruz."
Sigilon, ardışık düzenleri açısından, yeni şirketin ilk olarak 2019'da kan hastalıkları programını sürdürmek ve daha sonra bu adacık hücre programı için klinik denemelere en kısa sürede geçmek için dahili bir hedefi olduğunu söylüyor.
Bu gerçekleştiğinde, Lilly, yasal onay için hazırlık yapmak için klinik Ar-Ge'nin sonraki aşamalarını devralacak, ki bu en iyi ihtimalle yolun birkaç yıl aşağısındadır. Lilly, FDA tarafından onaylandıktan sonra bu ürünü / prosedürü dünya çapında pazarlamak ve satmak için münhasır haklara sahip olacaktır.
Lilly'nin Diyabet Tedavisine İlgisi
Diyabet Topluluğundaki birçok kişi için, diyabet tedavisi arayanları düşündüğünüzde akla gelen ilk organizasyon Eli Lilly değildir. İnsülin üretimi genellikle akılda tutulur ve bunu muhtemelen hızla yükselen fiyatlar ve erişilemezlik nedeniyle bir miktar yumruk sıkma izler. Lilly'nin şimdi D-teknoloji alanına nasıl ayak bastığını ve 2017'nin sonlarında bir insülin pompası ve akıllı bir insülin kalemi geliştirme planını duyurduğunu hatırlayabilirsiniz.
Şimdi bu listeye D-Cure ile ilgili bilimi de ekleyebiliriz.
Lilly Diabetes iletişim direktörü Greg Kueterman, "Hücre kapsülleme araştırması yeni olsa da, Lilly tarihimiz boyunca çeşitli hastalık durumlarında hem tedavileri hem de bakım tedavilerini hedefledi" dedi. "Yol genellikle hastalığı ve etrafında gelişen bilimi takip etti."
Bu Lilly-Sigilon işbirliğinin, nihayet Nisan ayı başlarında duyurulmadan önce aylarca devam ettiği ve Ocak ayında büyük JP Morgan Sağlık Konferansı sırasında yapılan bir toplantının anlaşmanın sağlamlaştırılmasına yardımcı olduğu söylendi.
Ayrıca Dr.David Moller'in, Ocak 2018'de Eli Lilly'nin gelişen teknolojiler ve inovasyondaki iş geliştirme başkan yardımcısı rolünü Sigilon'da Baş Bilim Sorumlusu olmak için bıraktığını da belirtmek gerekir. o yaptı.
Evet ve bu anlaşmaya büyük miktarda nakit bağlı: Sigilon, Lilly'den açıklanmayan bir öz sermaye yatırımı ve işbirliği süresince 410 milyon dolara kadar kilometre taşı ödemesi ile birlikte peşin olarak 63 milyon dolar alacak.
Lilly'den Dr. Gimeno, bu anlaşmadaki ilk ipucunun Lilly Cambridge İnovasyon Merkezi'nden geldiğini söylüyor ve bu da tam olarak bu yeni inovasyon merkezini kurmanın amacı olduğunu söylüyor. Ve Sigilon ile çalışmak, masaya ne getirdikleri düşünüldüğünde mükemmel bir anlam ifade ediyordu. Bu projeyi ilerledikçe denetleyen ortak bir Lilly-Sigilon yürütme komitesi olacak.
"Bu, dış çevreye bakma stratejimizin bir parçası. Her şeyi kendiniz geliştirmek imkansız ve bu yüzden bu işbirliklerinde çok fazla değer görüyorum ”dedi.
Sigilon’un T1 odaklı hücre tedavilerindeki uzmanlığı ile immünosupresyon geçici çözümü bir araya geldiğinde Gimeno, hem Lilly araştırma tarafında hem de kişisel POV'sinden tip 1 diyabetle yaşayan yeğenine kadar olasılıklar konusunda heyecanlandığını söylüyor.
Umut ve Heyecan
Diğerleri - insülin ve diyabet ilaçları alanındaki doğrudan rakipler de dahil olmak üzere - geçmişte yaptığı gibi, Lilly kesinlikle diyabet tedavisi alanına giren ilk İlaç şirketi değil.
Örneğin, Janssen Pharmaceuticals birkaç yıl önce, T1D'yi incelemeyi ve sonunda durumu iyileştirmeyi amaçlayan Hastalık Önleme Hızlandırıcısını (DIA) duyurdu. Hızlı bir Google araması, Novo’nun kök hücre kullanımı ve Sanofi’nin devam eden tedavi ile ilgili araştırma projelerine örnek olarak beta hücre yenilenmesine olan ilgisi dahil olmak üzere birçok başka projeyi ortaya çıkaracaktır.
Bunların hepsinin ortak noktası, şu anda fütüristik vizyonlar olmaları ve yüce tedavi hedeflerine ulaşacaklarına dair hiçbir garanti vermemeleridir.
Tabii ki, ne zaman diyabet tedavisi araştırması gündeme gelirse, komplo konuşmaları da oluyor. Evet, bazı insanlar Pharma'nın (ve hatta FDA ve hatta büyük ulusal kar amacı gütmeyen kuruluşların?) Nakit akışını koruma adına bir tedaviyi bastırmak için aktif bir komplo olduğuna inanıyor.
Diğerleri bunun sadece saçma olduğunu çünkü bir tedavinin kendisi oldukça karlı olabilirken aynı zamanda hayat kurtarabilir.
Büyük umut, biyolojik veya teknolojik herhangi bir “tedavinin” uygun maliyetli ve ihtiyacı olan herkes tarafından erişilebilir olmasıdır. Ama bu alemde olduğu gibi, sadece bekleyip görmemiz gerekecek.
.jpg)
