Miyelofibroz (MF), yara dokusu birikiminin kemik iliğinizin yeterince sağlıklı kırmızı kan hücresi yapmasını engellediği nadir bir kanser türüdür. Bu, aşırı yorgunluk ve morarma gibi semptomlara neden olabilir.
MF ayrıca kanınızda düşük trombosit sayısına neden olabilir ve bu da kanama bozukluklarına yol açabilir. MF'li birçok insanda ayrıca genişlemiş bir dalak vardır.
Geleneksel tedaviler, MF semptomlarını ele almayı ve dalağınızın boyutunu küçültmeyi amaçlamaktadır. Tamamlayıcı tedaviler bazı semptomlarınızı hafifletebilir ve yaşam kalitenizi artırabilir.
MF için mevcut tedavilere daha yakından bakalım.
Miyelofibroz için bir tedavi var mı?
Şu anda miyelofibrozu iyileştiren hiçbir ilaç bulunmamaktadır. Allojenik hematopoetik kök hücre nakli, MF'yi iyileştirebilen veya MF'li kişilerin hayatta kalmasını önemli ölçüde uzatan tek tedavidir.
Kök hücre nakilleri, kemik iliğindeki anormal kök hücrelerin sağlıklı bir donörden alınan kök hücrelerin infüzyonuyla değiştirilmesini içerir.
Prosedürün önemli ve potansiyel olarak yaşamı tehdit edici riskleri vardır. Genellikle yalnızca önceden var olan başka sağlık sorunları olmayan genç insanlar için önerilir.
Miyelofibrozun ilaçla tedavi edilmesi
Doktorunuz, MF'nin semptomlarını veya komplikasyonlarını tedavi etmeye yardımcı olmak için bir veya daha fazla ilaç önerebilir. Buna anemi, dalağın büyümesi, gece terlemeleri, kaşıntı ve kemik ağrısı dahildir.
MF'yi tedavi etmek için ilaçlar şunları içerir:
- prednizon gibi kortikosteroidler
- eritropoez uyarıcı ajanlar
- danazol gibi androjen tedavileri
- talidomid (Thalomid), lenalidomid (Revlimid) ve pomalidomid (Pomalyst) dahil olmak üzere immünomodülatörler
- hidroksiüre dahil kemoterapi
- Ruxolitinib (Jakafi) ve fedratinib (Inrebic) gibi JAK2 inhibitörleri
Ruxolitinib, orta ve yüksek riskli MF'nin tedavisi için Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan ilk ilaçtır. Ruxolitinib, hedeflenmiş bir tedavi ve bir JAK2 inhibitörüdür. JAK2 genindeki mutasyonlar, MF gelişimi ile ilişkilendirilmiştir.
Fedratinib (Inrebic), orta-2 ve yüksek riskli birincil veya ikincil MF'li yetişkinleri tedavi etmek için 2019 yılında FDA tarafından onaylandı. Fedratinib, oldukça seçici bir JAK2 kinaz inhibitörüdür. Ruxolitinib ile tedaviye yanıt vermeyen kişiler içindir.
Kan nakilleri
MF nedeniyle aneminiz varsa kan nakline ihtiyacınız olabilir. Düzenli kan transfüzyonları, kırmızı kan hücresi sayınızı artırabilir ve yorgunluk ve kolay morarma gibi semptomları azaltabilir.
Kök hücre nakli
MF, kan hücreleri üreten bir kök hücre hasar gördüğünde gelişir. Oluşan ve yara izi bırakan olgunlaşmamış kan hücreleri üretmeye başlar. Bu, kemik iliğinizin sağlıklı kan hücreleri üretmesini engeller.
Kemik iliği nakli olarak da bilinen bir kök hücre nakli, bu sorunu ele alan potansiyel olarak iyileştirici bir tedavidir. İşlem için iyi bir aday olup olmadığınızı belirlemek için doktorunuzun kişisel riskinizi değerlendirmesi gerekecektir.
Kök hücre naklinden önce kemoterapi veya radyasyon alacaksınız. Bu, kalan kanser hücrelerinden kurtulur ve bağışıklık sisteminizin donör hücreleri kabul etme olasılığını artırır.
Doktorunuz daha sonra bir donörden kemik iliği hücrelerini aktarır. Donörün sağlıklı kök hücreleri, kemik iliğinizdeki hasarlı kök hücrelerin yerini alır ve sağlıklı kan hücreleri üretir.
Kök hücre nakilleri, önemli ve potansiyel olarak yaşamı tehdit eden riskler taşır. Doktorlar genellikle prosedürü yalnızca 70 yaşın altındaki ve önceden var olan başka sağlık sorunları olmayan orta ve yüksek riskli MF'li kişiler için önermektedir.
Yeni bir düşük yoğunluklu (miyeloablatif olmayan) allojenik kök hücre nakli, daha düşük dozlarda kemoterapi ve radyasyon gerektirir. Yaşlı bireyler için daha iyi olabilir.
Ameliyat
Kan hücreleri normalde kemik iliği tarafından üretilir. Bazen MF'li kişilerde karaciğer ve dalak kan hücreleri üretir. Bu, karaciğer ve dalağın normalden daha büyük büyümesine neden olabilir.
Büyümüş bir dalak ağrılı olabilir. İlaçlar dalağın boyutunu küçültmeye yardımcı olur. İlaçlar yeterli değilse, doktorunuz dalağınızı çıkarmak için ameliyat önerebilir. Bu işleme splenektomi denir.
Tedavi yan etkileri
Tüm MF tedavileri yan etkilere neden olabilir. Doktorunuz bir yaklaşım önermeden önce olası tedavilerin risklerini ve faydalarını dikkatlice tartacaktır.
Yaşadığınız tedavi yan etkileri hakkında doktorunuzla konuşmak önemlidir. Doktorunuz dozajınızı değiştirmek veya sizi yeni bir ilaca geçirmek isteyebilir.
Yaşayabileceğiniz yan etkiler MF tedavinize bağlıdır.
Androjen tedavileri
Androjen tedaviler, karaciğer hasarına, kadınlarda yüz kıllarının ve erkeklerde prostat kanserinin büyümesine neden olabilir.
Kortikosteroidler
Kortikosteroidlerin yan etkileri ilaca ve doza bağlıdır. Bunlar yüksek tansiyon, sıvı tutma, kilo alma ve ruh hali ve hafıza problemlerini içerebilir.
Uzun vadeli kortikosteroid riskleri arasında osteoporoz, kemik kırıkları, yüksek kan şekeri ve artmış enfeksiyon riski bulunur.
İmmünomodülatörler
Bu ilaçlar beyaz kan hücrelerinin ve trombositlerin sayısını artırabilir. Bu, kabızlık ve ellerinizde ve ayaklarınızda dikenli bir his gibi semptomlara yol açabilir. Hamilelik sırasında da ciddi doğum kusurlarına neden olabilirler.
Doktorunuz kan hücresi sayınızı dikkatle izleyecek ve riskleri en aza indirmek için bu ilaçları düşük doz steroid ile birlikte reçete edebilir.
JAK2 inhibitörleri
JAK2 inhibitörlerinin yaygın yan etkileri, trombosit seviyesinde azalma ve anemi içerir. Ayrıca ishal, baş ağrısı, baş dönmesi, mide bulantısı, kusma, baş ağrısı ve morarmaya neden olabilirler.
Fedratinib nadir durumlarda ensefalopati olarak bilinen ciddi ve potansiyel olarak ölümcül beyin hasarına neden olabilir.
Kemoterapi
Kemoterapi, sindirim ve üreme sistemindeki saç hücreleri, tırnak hücreleri ve hücreleri içeren hızla bölünen hücreleri hedefler. Kemoterapinin yaygın yan etkileri şunlardır:
- yorgunluk
- saç kaybı
- cilt ve tırnak değişiklikleri
- mide bulantısı, kusma ve iştah kaybı
- kabızlık
- ishal
- kilo değişiklikleri
- ruh hali değişiklikleri
- doğurganlık sorunları
Splenektomi
Dalağın çıkarılması, kan pıhtıları da dahil olmak üzere enfeksiyon ve kanama komplikasyonları riskini artırır. Kan pıhtıları, potansiyel olarak ölümcül bir felce veya pulmoner emboliye yol açabilir.
Kök hücre nakli
Kemik iliği nakilleri, donörün bağışıklık hücreleri sağlıklı hücrelerinize saldırdığında, aşıya karşı konukçu hastalığı (GVHD) olarak bilinen yaşamı tehdit eden bir yan etkiye neden olabilir.
Doktorlar, donör greftinden T hücrelerini çıkarmak ve greftteki T hücrelerini baskılamak için ilaçlar kullanmak dahil olmak üzere önleyici tedavilerle bunun olmasını durdurmaya çalışırlar.
GVHD, nakilden sonraki ilk 100 günde cildinizi, gastrointestinal sisteminizi veya karaciğerinizi etkileyebilir. Deri döküntüleri ve kabarcıklanma, bulantı, kusma, karın krampları, iştahsızlık, ishal ve sarılık gibi semptomlar yaşayabilirsiniz.
Kronik GVHD, bir veya birkaç organı tutabilir ve kök hücre naklinden sonra başlıca ölüm nedenidir. Semptomlar ağzı, cildi, tırnakları, saçları, gastrointestinal sistemi, akciğerleri, karaciğeri, kasları, eklemleri veya genital bölgeyi etkileyebilir.
Doktorunuz prednizon gibi kortikosteroidler veya topikal steroid krem almanızı önerebilir. Ayrıca akut semptomlar için ruxolitinib reçete edebilirler.
Klinik denemeler
Klinik denemeler yeni MF tedavileri aramaya devam ediyor. Araştırmacılar yeni JAK2 inhibitörlerini test ediyor ve ruxolitinib'i diğer ilaçlarla birleştirmenin MF'li insanlar için sonuçları iyileştirip iyileştiremeyeceğini araştırıyorlar.
Bu tür bir ilaç sınıfı, histon deasetilaz (HDAC) inhibitörleridir. Gen ekspresyonunda rol oynarlar ve ruxolitinib ile eşleştirildiklerinde MF semptomlarını tedavi edebilirler.
Diğer denemeler, bu ilaçların miyelofibrozda fibrozu önleyip engellemediğini görmek için antifibrotik ajanları test etmektedir. Telomeraz inhibitörü imetelstatis, MF'li kişilerde kemik iliği fibrozunu ve işlevi ve kan hücresi sayımlarını iyileştirmek için çalışılmaktadır.
Bir tedaviye iyi yanıt vermezseniz, bir klinik araştırmaya katılmak size daha yeni tedavilere erişim sağlayabilir. Düzinelerce klinik çalışma, miyelofibroz tedavilerini işe alıyor veya aktif olarak değerlendiriyor.
Doğal ilaçlar
Miyelofibroz, tıbbi müdahale gerektiren kronik bir hastalıktır. Hiçbir homeopatik veya doğal tedavi kanıtlanmış miyelofibroz tedavisi değildir. Herhangi bir bitki veya takviye almadan önce daima doktorunuza sorun.
Kırmızı kan hücresi üretimini destekleyen bazı besinler, anemi riskini ve semptomlarını azaltabilir. Altta yatan hastalığı tedavi etmezler. Aşağıdaki takviyeleri almanız gerekip gerekmediğini doktorunuza sorun:
- Demir
- folik asit
- b12 vitamini
Dengeli bir diyet yemek ve düzenli egzersiz yapmak, stresi azaltmaya ve vücudunuzun daha optimum düzeyde çalışmasını sağlamaya yardımcı olabilir.
NUTRIENT deneme araştırmacıları, bir Akdeniz diyetinin, miyelofibrozlu kişilerde kan pıhtılaşması, anormal kan sayımı ve dalak değişiklikleri riskini azaltmak için vücuttaki iltihabı azaltabileceğini umuyor. Akdeniz diyeti zeytinyağı, kuruyemişler, baklagiller, sebzeler, meyveler, balıklar ve tam tahıllı ürünler gibi taze, iltihap önleyici yiyecekler açısından zengindir.
Bir laboratuvar çalışması, danshen veya kırmızı adaçayı olarak bilinen geleneksel Çin bitkisel ilacı önerdi (Salvia miltiorrhiza bunge) teorik olarak miyelofibroz için sinyal yollarını etkileyebilir. Bitki insanlarda incelenmemiştir ve güvenlik ve etkinlik açısından FDA tarafından değerlendirilmemiştir. Herhangi bir takviye denemeden önce daima doktorunuzla konuşun.
Araştırma
İki ilaç halihazırda erken aşamadaki klinik testlerden geçmiştir ve şu anda faz III klinik denemelerdedir. Pacritinib, JAK2 ve IRAK1 için özgüllüğü olan bir oral kinaz inhibitörüdür. Momelotinib, bir faz III çalışmada ruksolitinib ile karşılaştırılacak bir JAK1, JAK2 ve ACVR1 inhibitörüdür.
İnterferon-alfa, MF'li insanları tedavi etmek için zaten kullanılmıştır. Kemik iliği tarafından kan hücrelerinin üretimini potansiyel olarak azalttığı gösterilmiştir. Uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini belirlemek için daha fazla araştırma gereklidir.
Imetelstat, JAK inhibitörlerinin işe yaramadığı orta-2 veya yüksek riskli MF bireyler için faz II testinde bir telomeraz inhibitörüdür. Ajan, daha büyük klinik araştırmalara ihtiyaç duyulmasına rağmen umut verici sonuçlar göstermiştir.
Görünüm
Miyelofibroz ile genel görünümü ve hayatta kalmayı tahmin etmek zor olabilir. Birçok kişi, herhangi bir semptom yaşamadan yıllarca MF'ye sahiptir.
Hayatta kalma, MF'nin türüne göre düşük riskli, orta riskli veya yüksek riskli olmasına bağlı olarak değişir.
Bir çalışma, düşük riskli MF'li kişilerin teşhisi takip eden 5 yıl boyunca genel popülasyon kadar yaşama olasılığının olduğunu ve ardından hayatta kalma oranının azaldığını buldu. Yüksek riskli MF'li kişilerin teşhisten sonra yedi yıla kadar yaşadıklarını buldu.
MF'yi potansiyel olarak iyileştirebilecek tek tedavi seçeneği kök hücre naklidir. Bazı araştırmalar, ruxolitinib de dahil olmak üzere yakın zamanda onaylanan ilaçların sağkalımı birkaç yıl uzatabileceğini öne sürüyor. Birçok klinik çalışma, potansiyel MF tedavilerini incelemeye devam etmektedir.
Götürmek
Bir dizi MF tedavisi, semptomları gidermede ve yaşam kalitenizi iyileştirmede etkilidir.
İmmünomodülatörler, JAK2 inhibitörleri, kortikosteroidler ve androjen tedavileri gibi ilaçlar semptomların yönetilmesine yardımcı olur. Ayrıca kemoterapi, kan nakli veya splenektomi gerekebilir.
Doktorunuzla belirtileriniz hakkında konuşun ve yeni bir ilaç veya takviye almayı düşünüyorsanız her zaman onlara bildirin.
