Özellikle ucuz ve kolay bir aşı bulmaya odaklanan Massachusetts'teki Dr. Denise Faustman tarafından yapılan araştırmayla ilgili olduğu için, diyabet tedavisi arayışı toplumumuzda her zaman sıcak bir düğmedir. umut ”duygu.
Amerika Diyabet Derneği'nin bu Haziran ayında Orlando'da düzenlenen büyük yıllık Bilimsel Oturumlar konferansında sunulan Dr. Faustman’ın son araştırma güncellemesi hakkında daha da fazla tartışma çıktı. ADA ve JDRF, küçük örneklem boyutu ve diğerlerinin sonuçlarını tam olarak yeniden üretemediği gerçeği göz önüne alındığında, insanları işini bir tuz parçasıyla almaları konusunda uyaran ortak bir basın açıklaması yayınlayacak kadar da ileri gitti.
Dahası, ADA, Dr. Faustman'ın Haziran konferansının başlamasından birkaç gün önce araştırmasına medya saldırısı yaparak ambargo politikalarını ihlal edip etmediğini araştırdığını bilmesini sağladı. (Unutmayın, ambargolar oyun alanını eşit tutmak içindir, bu nedenle kimse olay öncesi medyanın spot ışığını çalmaz). Dr. Faustman politikayı ihlal ederse, ADA yıllık toplantısından bir yıl veya daha uzun süre yasaklanabileceği söylendi.
Bütün bunlar Haziran ayında ortaya çıktı ve sonucun ne olacağını merak ediyorduk.
Artık ADA liderliğinin bir karar verdiğini biliyoruz, ancak tam olarak neyin kararlaştırıldığı bir sır olarak kalıyor. Yaz boyunca ortaya çıkan tüm yaygara ve kuruluşun Dr. Faustman’ın ekibinin olası yanlış adımları hakkındaki kamuoyu yorumlarına rağmen, ADA ve JDRF şimdi bu soruşturmanın sonucunun ne olduğunu söylemeyi reddediyorlar. Görünüşe göre ADA, yılın başlarında Dr. Faustman aleyhine bu iddialarda bulunmanın doğru olup olmadığına dair kamuoyu tarafından onaylanmadan bunu halının altına süpürüyor gibi görünüyor.
İşte bildiklerimiz…
Dr. Faustman’ın Diyabet Aşısı Araştırması
Öncelikle, Dr. Faustman’ın araştırmasını on yıldan fazla bir süredir takip ediyoruz. Uzun zamandır neredeyse bir asırdır var olan ve başlangıçta tüberkülozla (TB) mücadele için tasarlanmış jenerik bir aşı olan BCG (Bacillus Calmette Guerin) adlı bir şey üzerinde çalışıyor. Buradaki fikir, BCG'yi arttırmanın, pankreasın insülin yapan beta hücrelerini öldürmesini durdurabileceği ve etkilenen hücrelerin yenilenmesine izin verebileceğidir. Faustman, 2001 yılında farelerde çığır açan bir keşif olarak tanımlanan şeyi yaptı, ancak başlangıçta bunu tekrarlayamadı ve bu araştırmayı cesurca tanıtması, yaklaşımından şüphe eden tıp camiası ve araştırma kurumları arasında bir tartışma fırtınası başlattı. Daha sonraki yıllarda Faustman, diğer fare çalışmalarının ilk bulgularından bazılarını kopyaladığını, ancak kime sorduğunuza bağlı olarak bunun tartışmaya açık olduğuna dikkat çekiyor.
Faz I bulgularında, Massachusetts General Hospital'daki ekibi “uzun süreli” veya “ileri” tip 1 diyabeti olan, yani hastalığı en az 15-20 yıldır olan kişilerde aşılarının pankreasın başlangıcını başlattığını buldu. insülin üreten hücre yenilenmesi.
Klinik deneylerinin ilk aşamasını 2010 yılında bitirdi. JDRF finansmanı için başvurdu, ancak muhtemelen çalışmasının geçerliliği konusundaki şüpheleri nedeniyle bir hibe almadı. Çoğunlukla bağımsız olarak bağış toplama zorunluluğundan dolayı, araştırmasının ikinci aşamasını 2015'te başlatmak birkaç yıl daha aldı. Bu devam ediyor ve tamamlanması muhtemelen daha uzun yıllar alacak (şu anda tahmini klinik araştırmanın tamamlanma süresi 2023'tür).
21 Haziran'da yayınlanan en son bulgular, sekiz yıl önce orijinal küçük çalışmasına kaydolan 9 (evet, dokuz!) Katılımcının devamı niteliğindedir. Faz I çalışmasının ardından üç, beş ve sekiz yıl boyunca özürlülerin sonuçlarına baktı.
Bazı ana akım medya hikayeleri yazın başlarında yaptığı araştırmalardaki en son haberleri yakalarken, Dr. Faustman, Ekim ayının başlarında, Almanya'nın Berlin kentindeki büyük EASD'de (Avrupa Diyabet Çalışmaları Derneği) sunum yaptı. Bu araştırma şunları gösterdi: BCG'si temel olarak mikropları bağışıklık sistemine yeniden sokuyor, onu oluşturuyor ve vücudun nasıl tepki verdiğini yeniden düzenlemeye yardımcı oluyor, böylece temelde vücudun KŞ'yi düşürme kapasitesini artırmaya başlayabiliyor. Esasen, en son bulgular, bağışıklık sistemi saldırılarının ve insülin üretememelerinin bir nedeni olarak T1 özürlülerde daha az miktarda mikrop olduğuna işaret ediyor ve bunu tekrar bu aşı yoluyla ekleyerek sistemi normale döndürmeye başlamak mümkün olabilir.
Hmmm. İlgi çekici şeyler, onu nasıl dilimlediğiniz ve önümüzdeki birkaç yıl içinde klinik araştırma aşamalarında geçerli olup olmadığı önemli değil.
Ancak yerleşik tıp ve araştırma dünyasındaki pek çok kişi, Dr. Faustman’ın çalışmasının geçerliliğinden şüphe etmeye devam etmek için iyi bir neden olduğuna inanıyor.
Araştırmacılar Ellerini Tokattığında…?
Faustman’ın ekibi, ADA’nın Haziran’daki Bilim Oturumları’na öncülük ederek, BCG aşısı üzerine yaptıkları araştırma çalışmalarındaki en yeni bulguların bazılarını yayınlayarak bir medya saldırısı düzenledi. Birkaç gün sonra ADA konferansında sunum yaptı.
Bu, tıp camiasında iki cephede bir yangın fırtınası başlattı:
İlk olarak, çalışmasıyla ilgili uzun vadeli şüpheler ve coşkulu kendini tanıtması nedeniyle, ADA ve JDRF, D-Topluluğunu küçük çalışma sonuçlarını çok ciddiye alması konusunda uyaran ortak bir bildiri yayınladı. Araştırmanın belirli sınırlamaları not edildi ve ifade şu sonuca varıyor: "Genel olarak, bulgular düşündürücü sorulara yol açıyor ancak kesin cevaplar vermiyor ve şu anda terapide önerilen herhangi bir değişikliği desteklemek için yeterli klinik kanıt sağlamıyor."
ADA, birçok doktorun kendilerine gelen hastaları bu potansiyel BCG aşısı hakkında sorduğunu bildirdi ve doktorların bu konuda konuşmaktan rahatsız olduklarını belirtti.
İkinci olarak, kuruluşların ortak açıklamasını takiben, ADA’nın Baş Bilim ve Tıp Sorumlusu Dr. William Cefalu, örgütün Dr. Faustman’ın araştırmasını önceden tartışarak olayın ambargo politikasını ihlal edip etmediğini araştırdığını söyledi.
Eylül ayı başlarında takip ettik ve ADA sözcüsü Michelle Kirkwood'a e-posta yoluyla basitçe şunu söyledi: "ADA'nın liderlik ekibi bir karar verdi ve bunu doğrudan Dr. Faustman ve meslektaşlarıyla paylaştı." Faustman’ın ekibine başka sorular yöneltti.
Daha fazlası için bastırdığımızda, ADA şu açıklamayı yaptı:
"ADA’nın Ambargo Politikası’nı ihlal ettiği tespit edilen tüm araştırmacılar, politikada ayrıntılı olarak belirtildiği üzere, ADA’nın kararı ve alınan önlemler konusunda bilgilendirildi. ADA, Ambargo Politikasını ihlal ettiği tespit edilen araştırmacıların isimlerini açıklamaz; tüm kararlar doğrudan araştırma yazarlarıyla paylaşılır. Ambargo Politikası, ADA’nın Bilimsel Oturumlarına katılan tüm araştırmacılara aynı şekilde uygulanmalıdır. "
Ha ?! Öyleyse bir saniye bekleyin… bir araştırmacıyı alenen eleştirmek için adımlar atarsınız ve onun abilir Bilimsel Oturumlar yasaklandı, ama sonra karar düştüğünde, bunu kamuoyuyla paylaşmayı reddediyorsunuz?
Araştırmacının yüzünü kurtarmak için bu bir girişimse, ellerini zaten halka tokatlamış olduğu için (mecazi anlamda) bu tuhaf bir durumdur. Ve şeffaflığa ne oldu?
Elbette Dr. Faustman ve ekibinden ayrıntılar veya yanıtlar için sorduk, ancak onlar da ayrıntılar sunmayı reddettiler. Bunun yerine Dr. Faustman, Massachusetts General Hospital Araştırma Kıdemli Başkan Yardımcısı Dr. Harry W. Orf'a şu açıklamayı yaptı:
"Başvurulan konu Massachusetts Genel Hastanesi ile ADA arasındadır ve şu anda bu konu hakkında yorum yapmamız tavsiye edilmez. Hastane ve Dr. Faustman'ın laboratuvarı, diyabetli hastalara ve ailelerine fayda sağlama nihai hedefiyle, başlangıçtaki daha sınırlı hasta gruplarından elde edilen olumlu sonuçları doğrulayacağı umuduyla bilimi ilerletmeye ve devam eden daha büyük klinik araştırmayı yürütmeye odaklanmış durumda. . MGH, BCG klinik deneyiyle ilgili görüşmelere devam etmek için ADA'ya ulaştı. Dr. Faustman'ın ADA Bilimsel Oturumlarına katılmasıyla ilgili sorunların farkında değiliz. "
Şeffaflığa Ne Oldu?
Neden ADA (ve bu konuda JDRF), topluluğumuzu Dr. Faustman'ın sonuçlarına karşı ihtiyatlı olmaya ikaz eden halka açık bir ortak bildiri yayınlamak için cesur bir adım attı ve ADA'dan Dr. bölüm… yine de tüm bunların sonuçlarını paylaşmak için kapıyı mı kapatıyorlar?
Açık olmak gerekirse, Dr. Faustman'ın buradaki araştırmasının yararlarını tartışmıyoruz, daha çok adalet ve şeffaflığı araştırıyoruz - sadece araştırmacılar ve tıp topluluğu için değil, aynı zamanda bu tedavi araştırmasına ilgi duyan ve tanıklık eden tüm özürlüler için de. Haziran'da halk arasında gidip geliyor.
ADA’nın yeni CEO'su Tracey Brown ile yaptığımız son röportajda, özellikle kuruluşun hastalarla daha iyi bağlantı kurma ve topluluk arasında güven inşa etme ihtiyacına işaret ettiği düşünüldüğünde, bu konuyu kısmak özellikle garip görünüyor.
Dr. Faustman için, 14.000'den fazla diyabet uzmanını bir araya getiren dünyanın en büyük buluşması olmasına rağmen, bir sonraki ADA konferansında bulunmaması kesinlikle yolun sonu değil. Çalışmaları her zamanki gibi açıkça devam edebilir.
Ancak, bir araştırmacıyla ilgili bir soruşturmanın sonucunun kamuya açıklanmasını yasaklayan bir politika varsa, bunun en başta kabul edilmesi gerekirdi. Veya belki de politikanın, bilginin her yerde olduğu ve şeffaflığın güven inşa etmenin anahtarı olduğu bir gün ve çağda yeniden gözden geçirilmesi gerekir - özellikle savunuculuk kuruluşları için.
Her nasılsa böyle durumlar, Haziran 2018'de Kongre'ye getirilen Hasta Savunuculuğu Şeffaflık Yasası'nın bir parçası olmalı gibi görünüyor. Çünkü kabul edelim ki, anlaşmaları kapalı kapılar ardında yapmak artık onu kesmiyor.
Sadece diyoruz ki ...
.jpg)
