Spinal musküler atrofi (SMA) için infüzyon tedavisi, iğneler veya kateterler yoluyla verilen ilaçların kullanımını içerir. Semptomları yönetmeye ve iskelet kaslarınızın ilerleyen güçsüzlüğünü ve bozulmasını önlemeye yardımcı olur.
Risdiplam (Evrysdi) gibi oral tedaviler ağızdan alınır. İnfüzyon terapileri, intravenöz tedaviler olarak damarlarınız yoluyla doğrudan vücuda verilebilir.
Bazı SMA ilaçları, omuriliğin altındaki omurilik kanalının düşük seviyesindeki beyin omurilik sıvısına (BOS) bir iğne ile enjekte edilir.
Maliyetler
Tedavi seçeneklerinizi değerlendirirken, SMA infüzyonlarının yüksek bir fiyat etiketi ile gelme eğiliminde olduğunu unutmamak önemlidir.
İnfantil başlangıçlı SMA için onaylanan tek gen tedavisi olan onasemnogene abeparvovec-xioi'nin (Zolgensma) 2019 onayından kısa bir süre sonra, hasta başına 2.125 milyon dolara mal olan piyasadaki en pahalı ilaç olduğu tahmin ediliyordu.
Eleştirmenler Zolgensma'nın yüksek fiyatına işaret ederken, bunun tek seferlik bir tedavi olduğunu kabul etmek önemlidir. SMA için diğer enjeksiyon tedavileri yılda yüzbinlerce dolara mal olabilir ve hastaların genellikle bunları düzenli olarak, genellikle yıllarca alması gerekir.
Güzel haberler? Bazı sigorta şirketleri yapmak SMA tedavilerinin maliyetini karşılayın. Tam kapsam, poliçenize bağlıdır, bu nedenle SMA için herhangi bir tedaviye başlamadan önce ayrıntıları operatörünüzle kontrol etmeniz önemlidir.
Ayrıca ilgileniyorsanız, doktorunuzla klinik araştırmalara katılma olasılığı hakkında konuşabilirsiniz.
Tedaviler
Aşağıda, SMA tedavisi için halihazırda mevcut olan infüzyon tedavisi türleri bulunmaktadır.
Gen tedavisi infüzyonları
Zolgensma, infantil başlangıçlı SMA (SMA tip I olarak da adlandırılır) için Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onaylanan ilk infüzyondur. 2 yaş ve altı çocuklar için kullanılan bir gen terapisidir.
Prosedür sırasında, eksik veya işlevsiz versiyonu değiştirmek için sağlıklı, işlevsel bir insan hayatta kalma motor nöron (SMN) geni enjekte edilir.
Klinik ortamlarda sunulan diğer infüzyon türlerinin aksine, Zolgensma yalnızca bir Zamanlar. Pek çok ilaç yalnızca semptomları hafifletmeye yardımcı olurken, gen terapileri genel hastalık sonuçlarını iyileştirmek için vücutta doğrudan değişiklikler yapar.
Omurilik sıvısı enjeksiyonları
Bugüne kadar, hem çocuklarda hem de yetişkinlerde SMA için FDA onaylı bir enjeksiyon var: nusinersen (Spinraza).
Bu tedavi, iskelet kası güçsüzlüğünü ve israfını önlemede kritik öneme sahip olan, SMA'lı kişilerin kendi başlarına yeterince üretmedikleri bir şey olan SMN proteinlerinin üretimini artırarak çalışır.
SMA için diğer infüzyon türleri
Hastalık modifikasyonuna ek olarak, SMA'nın semptomlarını ve komplikasyonlarını tedavi etmeye yardımcı olacak başka infüzyon türleri de mevcuttur.
Örneğin, bir 2020 çalışması, tipik olarak osteoporoz tedavisi için kullanılan bir infüzyon olan intravenöz bifosfonatların (IV BP), SMA'lı çocuklarda kemik kırıklarını önlemeye yardımcı olduğu bulundu.
Aredia ve Zometa markaları altında satılan BP infüzyonları kemiklerin güçlenmesine yardımcı olabilir.
Çalışıyor mu?
İnfüzyon tedavisi, özellikle tedavi genç yaşta başladığında SMA için etkili bir tedavidir.
Bununla birlikte, infüzyon tedavilerinin, bu ilerleyici hastalığın infantil veya çocuklukta başlayan alt tipleriyle aynı şekilde yetişkin başlangıçlı SMA'ya yardımcı olup olmayacağı henüz bilinmemektedir.
Örneğin Zolgensma, yalnızca infantil başlangıçlı SMA teşhisi konan 2 yaşın altındaki çocuklarda kullanılır. Şimdiye kadar, bu hastaların hayatta kalma oranını artırarak cesaret verici sonuçlar gösterdi.
Spinraza enjeksiyonları yetişkinlerde kullanılabilirken, etkileri SMA tip IV'te tam olarak anlaşılmamıştır. Bu alt tip 21 yaşından sonra gelişir. Şimdiye kadar, Spinraza 2 ile 12 yaş arasındaki çocuklarda en çok umut vadetmiştir, ancak aynı zamanda SMA'lı yetişkinlere de fayda sağladığı görülmüştür.
Riskler
İnfüzyon tedavisinin potansiyel risklerini ve yan etkilerini doktorunuzla tartışmanız da önemlidir. Olası yan etkiler arasında karaciğer hasarı, halsizlik ve enjeksiyon bölgesi ağrısı sayılabilir.
BP infüzyonları kemik kırılma riskini azaltabilirken, femur kırıkları ve çene kemiği nekrozu bildirilmiştir. Bununla birlikte, bu advers olayların nadir olduğu kabul edilir.
Doktorunuz, SMA infüzyonlarının olası risklerine karşı yararlarını tartmanıza yardımcı olacaktır.
Herhangi bir SMA tedavisinin etkinliğinin bireyler arasında değişeceğini unutmayın. Doktorunuz infüzyon tedavisi önerirse, kesin tip yaşınıza, sahip olduğunuz SMA tipine ve genel durumunuza bağlı olacaktır.
Götürmek
SMA'nın tedavisi olmasa da, infüzyon terapileri semptomları yönetmeye ve iskelet kaslarınızın ilerleyen güçsüzlüğünü ve bozulmasını önlemeye yardımcı olabilir.
Yalnızca 2 yaşın altındaki çocuklar için onaylanmış olan Zolgensma, infantil başlangıçlı SMA'yı tedavi etmek için kullanılan bir gen terapisidir.
Spinraza da dahil olmak üzere SMA'lı gençler ve yetişkinler için infüzyon tedavisi seçenekleri ve ayrıca SMA'dan kaynaklanan komplikasyonları önleyen diğer enjeksiyon türleri de vardır.
