Gen Düzenleme Diyabeti İyileştirmek İçin Kullanılabilir mi?

Çok uzun zaman önce olmayan bir uçuşta, bir Zaman diyabet gibi sağlık koşullarından ve komplikasyonlarından kaçınmak için insanların DNA'mızın kötü kısımlarını çıkarabileceği gen düzenleme ve potansiyel bir gelecek hakkında dergi hikayesi.

Bu, mevcut araştırma durumuna fütüristik bir bakış gibi görünebilir, ancak yakında bir gün mümkün olabileceğini düşünmek zor değil. Aslında, araştırmada "biyolojik" bir diyabet tedavisi için gen düzenlemesinin kullanılmasıyla ilgili çalışmalar halihazırda hareket halindedir. Şaka yapmıyorum!

18 Eylül'de, uluslararası biyofarman şirketi CRISPR Therapeutics ve San Diego merkezli rejeneratif tıp teknolojisi şirketi ViaCyte, nakledilen beta hücrelerini normalde öldüren kaçınılmaz bağışıklık sistemi saldırısından koruma potansiyeline sahip adacık hücresi kapsüllemesini desteklemek için gen düzenlemeyi kullanarak işbirliğini duyurdu. onları kapalı.

Unutmayın, ViaCyte, glikoz ve insülini yeniden düzenlemeye başlamak için bir kişinin vücudunda tutunabilen yeni geliştirilmiş insülin üreten hücreleri kapsülleyen implante edilebilir bir cihaz üzerinde yıllardır çalışan bir başlangıçtır. Encaptra cihazları, özellikle ViaCyte'ın ilk insan klinik çalışmaları için FDA OK'i aldığı geçen yıl, D-Topluluğunda manşetlere girdi ve çok fazla heyecan yarattı.

Göre Zaman, Beş yıllık CRISPR-Cas9 konsepti araştırmayı hastalıkları nasıl tedavi edeceğimize, ne yediğimize ve nasıl elektrik üreteceğimize, arabalarımıza yakıt vereceğimize ve hatta nesli tükenmekte olan türleri kurtaracağımıza dönüştürüyor. Uzmanlar, CRISPR'nin hücreleri sadece insanlarda değil, bitkilerde, böceklerde - pratik olarak gezegendeki herhangi bir DNA parçasında yeniden programlamak için kullanılabileceğine inanıyor. "

Vaov! Şimdi, birlikte çalışan iki şirket, "Yenileyici tıp ve gen düzenleme kombinasyonunun, insülin gerektiren diyabet gibi yaygın kronik bozukluklar da dahil olmak üzere birçok farklı hastalıktaki hastalara kalıcı, iyileştirici tedaviler sunma potansiyeline sahip olduğuna inanıyoruz" diyor.

Ama bu ne kadar gerçek? Ve biz özürlüler (diyabetli insanlar) hastalığımızı sona erdirmek için gen düzenleme kavramına ne kadar umut vermeliyiz?

DNA'nın yeniden programlanması

Elbette gen düzenleme fikri, yaşamın temel yapı taşları olan “DNA'mızı yeniden programlamayı” hedefliyor.

MIT ve Harvard’s Broad Institute'teki araştırmacılar, DNA parçalarının kendilerini nasıl düzenleyip ifade ettiğini yeniden programlayabilen ve potansiyel olarak kronik durumları önlemek için gen manipülasyonunun yolunu açan bir araç geliştiriyor.

Elbette tüm bunlarda etik düşünceler var. ABD'nin uluslararası bir komitesiUlusal Bilimler Akademisi (NAS) ve Washington, DC'deki Ulusal Tıp Akademisi, 2017'nin başlarında, temelde embriyonik gen düzenleme araştırmalarına devam etmek için sarı ışık veren, ancak uyarı niteliğinde ve sınırlı bir temelde bir rapor yayınladı. Rapor, bu tür bir gelecekte insan gen düzenlemesine bir gün izin verilebileceğini, ancak çok daha fazla risk-fayda araştırmasından sonra ve "yalnızca zorlayıcı nedenlerle ve sıkı gözetim altında" olduğunu belirtti.

Bunun ne anlama gelebileceğini kimse tahmin edemez, ancak bunun hem ciddi bir genetik hastalığı olan hem de sağlıklı bir çocuk sahibi olmak için son çare bu tür bir gen düzenleme olabileceği çiftlerle sınırlı olabileceği düşünülüyor.

Hastalıklarla yaşayan hastaların hücrelerinde gen düzenlemesine gelince, HIV, hemofili ve lösemi konusunda klinik denemeler halihazırda devam etmektedir. Komite, gen terapisi için mevcut düzenleyici sistemler, bu çalışmayı denetleyecek kadar iyi olduğunu buldu ve gen manipülasyonunun “şu anda ilerlememesi gerektiğini” ancak komite paneli, araştırma ve tartışmaların devam etmesi gerektiğini söyledi.

Bu tür bir gen düzenleme araştırması, bazı diyabete özgü projeler de dahil olmak üzere bir dizi cephede devam etmektedir:

• Araştırmacılar CRISPR kullanarak, farelerde Duchenne kas distrofisindeki genetik kusuru düzelttiler ve domuzlarda 62 geni devre dışı bıraktılar, böylece hayvanlarda büyüyen organlar, örneğin kalp kapakçıkları ve karaciğer dokusu, bilim adamları bunları nakletmeye hazır olduğunda reddedilmeyecekler. insanlar.

• Aralık 2016 tarihli bu hikaye, İsveç'teki Lund Üniversitesi Diyabet Merkezinde araştırmacıların CRISPR'yi diyabete neden olan, etkili bir şekilde beta hücre ölümünü azalttığı ve pankreasta insülin üretimini artırdığı düşünülen genlerden birini "kapatmak" için kullandıklarını bildirdi. .

• New York City'nin Memorial Sloan Kettering Kanser Merkezi'nde biyolog Scott Lowe, bağışıklık sisteminin yok etmesini kolaylaştırmak için tümör hücrelerindeki genleri açıp kapatan tedaviler geliştiriyor.

• Sıtma araştırmacıları, CRISPR'ın sivrisinekleri, hastalığı yayma olasılığını azaltmak için manipüle etmek için kullanılabileceği bir dizi yol araştırıyor; aynısı Lyme hastalığına neden olan bakterileri bulaştıran farelerde de oluyor.

• Bu 2015 araştırması, bu tür bir gen düzenleme aracının daha kesin hale geleceği ve önümüzdeki yıllarda diyabeti daha iyi anlamamıza yardımcı olacağı sonucuna varıyor ve Mart 2017'de yayınlanan yeni bir çalışma, bir gün potansiyel olarak T1D'yi iyileştirmek için bu tekniği kullanarak gen terapisinin vaadini gösteriyor ( !), şimdiye kadar sadece hayvan modellerinde çalışılmış olsa da.

• Boston merkezli Joslin Diyabet Merkezi bile bu gen düzenleme konseptine ilgi duyuyor ve bu tür araştırmalara odaklanan bir çekirdek program oluşturmak için çalışıyor.

Ayrıca diyabet araştırması cephesinde, TrialNet gibi programlar, erken tedaviyi ve hatta gelecekteki önlemleri hedeflemek için, T1D'nin genetiğini aileler aracılığıyla izlemek için agresif bir şekilde belirli otoimmün biyobelirteçleri arıyor.

Bu arada, bu yeni gen düzenleme yöntemlerinin gıda üreten hayvanların sağlığını ve refahını iyileştirme potansiyeline sahip olduğu bildirildi - örneğin boynuzsuz sığırlar, Afrika domuz ateşine veya domuz üreme ve solunum virüsüne dirençli domuzlar - ve gıda bitkilerinin veya örneğin kahverengileşmeyen mantarlar gibi mantarlar.

Diyabet için Biyolojik ve Fonksiyonel Bir Tedavi

CRISPR ile işbirliğinden önce, ViaCyte'ın yaklaşımı "işlevsel tedavi" olarak adlandırılıyordu, çünkü sadece bir özürlü gövdesindeki eksik insülin hücrelerinin yerini alabiliyordu, ancak hastalığın otoimmün köklerine hitap edemiyordu. Ancak birlikte çalışarak, gerçek bir "biyolojik tedavi" peşinde koşmak için her ikisini de yapabilirler.

ViaCyte Başkanı ve CEO'su Dr. Paul Laikind, "Bu işbirliğinin birleşik gücü her iki şirketin uzmanlığında yatmaktadır" dedi.

İşbirliğinin henüz erken aşamalarda olduğunu, ancak temelde bağışıklık sistemi saldırısından kaçınmak için hücrelerin DNA'sını yeniden işleyerek bağışıklık sistemi saldırısına direnebilen kök hücreden türetilmiş bir ürün yaratma yolunda heyecan verici bir ilk adım olduğunu söylüyor.

Tamam, bunların hepsinin romanı ne kadar anımsattığını görmeden edemeyiz Cesur Yeni Dünya ve tasarımcı bebeklerin tartışması, birinin ahlakı düşünmesine neden oluyor: Yönlere karışmak doğru mu insanlığın sağlık "mükemmelliği" için çabalamasını sevmediğimizi mi?

Burada siyasete ya da dine çok fazla dalmayalım, ama açıkça hepimiz diyabet ve diğer hastalıklar için bir tedavi istiyoruz. Yine de, oraya ulaşmak için "Tanrı'yı ​​oynamaya" istekli miyiz (veya buna mecbur muyuz)? Kesinlikle düşünmek için yiyecek.