Birincil Progresif MS için İlaç ve Tedavi

Birincil ilerleyici multipl skleroz (PPMS), dört tip multipl sklerozdan (MS) biridir.

Ulusal Multipl Skleroz Derneği'ne göre, MS'li kişilerin yaklaşık yüzde 15'i PPMS tanısı alıyor.

Diğer MS türlerinden farklı olarak, PPMS, akut relapslar veya remisyonlar olmadan başlangıçtan itibaren ilerler. Hastalık genellikle yavaş ilerlese ve teşhis edilmesi yıllar alsa da, tipik olarak yürüme ile ilgili sorunlara yol açar.

MS'in bilinen bir nedeni yoktur. Bununla birlikte, birçok tedavi, PPMS semptomlarının ilerlemesini önlemeye yardımcı olabilir.

PPMS için ilaçlar

Mevcut MS ilaçlarının çoğu, enflamasyonu kontrol etmek ve nükslerin sayısını azaltmak için tasarlanmıştır.

Bununla birlikte, PPMS, en yaygın MS tipi olan relapsing-remitting multipl sklerozdan (RRMS) önemli ölçüde daha az inflamasyona neden olur.

Ek olarak, ara sıra küçük derecelerde iyileşme olabilse de, PPMS'de gerileme yoktur.

Buna sahip olan herhangi bir kişide PPMS ilerlemesinin seyrini tahmin etmek imkansız olduğundan, araştırmacıların hastalığın seyri üzerinde bir ilacın etkinliğini değerlendirmesi zordur. Bununla birlikte, 2017 itibariyle, bir PPMS ilacı Gıda ve İlaç Dairesi'nden (FDA) onay almıştır.

Ocrelizumab (Ocrevus)

Ocrelizumab (Ocrevus), hem PPMS hem de RRMS'yi tedavi etmek için FDA onaylıdır.

Bağışıklık sisteminin belirli B hücrelerini yok eden monoklonal bir antikordur. Araştırmalar, B hücrelerinin MS'li kişilerin beyin ve omurilik dokularına verilen zarardan kısmen sorumlu olduğunu göstermektedir. Bu hasar, bağışıklık sisteminin kendisi tarafından sağlanır.

Ocrelizumab, intravenöz infüzyon yoluyla uygulanır. İlk iki infüzyon 2 hafta arayla uygulanır. Daha sonra her 6 ayda bir infüzyonlar uygulanır.

Kök hücre tedavisi

PPMS'yi tedavi etmek için kök hücrelerin kullanılmasının amacı, bağışıklık sistemini merkezi sinir sistemindeki (CNS) hasarı onarmak ve iltihabı azaltmak için teşvik etmektir.

Hematopoietik kök hücre nakli (HSCT) olarak bilinen bir süreç için, kök hücreler kişinin kendi dokularından (örneğin kemik iliği veya kanından) toplanır ve bağışıklık sistemi baskılandıktan sonra yeniden verilir. Bu bir hastane ortamında yapılır ve şu anda FDA onaylıdır.

Bununla birlikte, HSCT, ciddi yan etkileri olan önemli bir prosedürdür. PPMS için yaygın olarak kullanılan bir tedavi haline gelmeden önce klinik çalışmalardan daha fazla araştırma ve sonuca ihtiyaç vardır.

Klinik denemeler

PPMS'li kişilerde şu anda birkaç klinik çalışma devam etmektedir. Klinik denemeler, FDA onayı almadan önce birkaç aşamadan geçer.

Aşama I, ilacın ne kadar güvenli olduğuna odaklanır ve küçük bir katılımcı grubu içerir.

Faz II sırasında, araştırmacılar ilacın MS gibi belirli koşullar için ne kadar etkili olduğunu belirlemeyi amaçlamaktadır.

Aşama III tipik olarak daha büyük bir katılımcı grubunu içerir.

Araştırmacılar ayrıca ilacın ne kadar güvenli ve etkili olduğu hakkında daha fazla bilgi edinmek için diğer popülasyonlara, dozajlara ve ilaç kombinasyonlarına da bakarlar.

Yağ asidi

İki yıllık bir faz II çalışması şu anda oral antioksidan lipoik asidi değerlendirmektedir. Araştırmacılar, MS'in ilerleyen formlarında hareketliliği koruyup koruyamayacağını ve beyni aktif olmayan bir plasebodan daha fazla koruyup koruyamayacağını araştırıyorlar.

Bu çalışma, ikincil ilerleyen MS (SPMS) olan 51 kişiye bakan daha önceki bir faz II çalışmasına dayanmaktadır. Araştırmacılar, lipoik asidin plaseboya kıyasla beyin dokusu kaybı oranını azaltabildiğini buldular.

Yüksek doz biotin

Biotin, B vitamini kompleksinin bir bileşenidir ve hücre büyümesi ile yağların ve amino asitlerin metabolizmasında rol oynar.

Gözlemsel bir çalışma, günlük yüksek dozda biotin (300 miligram) alan PPMS'li kişileri işe alıyor. Araştırmacılar, PPMS'li kişilerde engelliliğin ilerlemesini yavaşlatmada etkili ve güvenli olup olmadığını görmek istiyorlar. Gözlemsel çalışmalarda, araştırmacılar sürece müdahale etmeden katılımcıları izlerler.

Diğer bir faz III çalışması, plasebodan daha etkili olup olmadığını görmek için MD1003 olarak bilinen yüksek dozlu bir biyotin formülasyonunu değerlendirmektir. Araştırmacılar ilerleyici MS hastalarının, özellikle yürüme bozukluğu olanların engelliliğini yavaşlatıp yavaşlatamayacağını bilmek istiyorlar.

Küçük bir açık etiketli deneme, yüksek doz biyotinin PPMS veya SPMS'li kişilerdeki etkilerine baktı. Dozlar, 2 ila 36 ay boyunca günde 100 ila 300 miligram arasında değişiyordu.

Bu denemeye katılanlar, optik sinir hasarı ve motor fonksiyon ve yorgunluk gibi diğer MS semptomlarıyla ilişkili görme bozukluğunda iyileşme gösterdi.

Bununla birlikte, başka bir çalışma, yüksek doz biyotinin, PPMS'li katılımcılarda nüks oranını neredeyse üç katına çıkardığını buldu.

FDA ayrıca yüksek doz biyotin dozlarının, MS dahil olmak üzere belirli koşullara sahip kişiler için yanlış laboratuvar sonuçlarına yol açabileceği konusunda uyardı.

Masitinib (AB1010)

Masitinib, PPMS için olası bir tedavi olarak geliştirilmiş bir oral immünomodülatör ilaçtır.

Tedavi, bir faz II denemesinde halihazırda umut vadetmiştir. Şu anda PPMS'li veya relapssız SPMS'li kişilerde yapılan bir faz III çalışmasında araştırılmaktadır.

Ibudilast

Ibudilast, fosfodiesteraz adı verilen bir enzimi inhibe eder. Esas olarak Asya'da bir astım ilacı olarak kullanıldığında, miyelin onarımını desteklediği ve sinir hücrelerini hasardan korumaya yardımcı olduğu da gösterilmiştir.

Ibudilast, FDA tarafından hızlı izleme ödülüne layık görüldü. Bu, ilerleyici MS için olası bir tedavi olarak gelecekteki gelişimini hızlandırabilir.

255 progresif MS hastasında yapılan bir faz II denemesinin sonuçları The New England Journal of Medicine'de yayınlandı.

Çalışmada ibudilast, beyin atrofisinin bir plaseboya göre daha yavaş ilerlemesi ile ilişkilendirildi. Bununla birlikte, aynı zamanda daha yüksek oranlarda sindirim sistemi yan etkilerine, baş ağrısına ve depresyona yol açtı.

Doğal ve tamamlayıcı tedaviler

İlaçların yanı sıra diğer birçok tedavi, hastalığın etkilerine rağmen işlevselliği ve yaşam kalitesini optimize etmeye yardımcı olabilir.

İş terapisi

Mesleki terapi, insanlara hem evde hem de işte kendilerine bakmaları için ihtiyaç duydukları pratik becerileri öğretir.

Mesleki terapistler, insanlara enerjilerini nasıl koruyacaklarını gösterir, çünkü PPMS tipik olarak aşırı yorgunluğa neden olur. Ayrıca insanların günlük aktivitelerini ve işlerini düzenlemelerine yardımcı olurlar.

Terapistler, engelli insanlar için daha erişilebilir hale getirmek için evleri ve işyerlerini iyileştirmenin veya yenilemenin yollarını önerebilirler. Ayrıca hafıza ve bilişsel sorunların tedavisinde yardımcı olabilirler.

Fizik Tedavi

Fiziksel terapistler, insanların hareket açıklıklarını artırmalarına, hareket kabiliyetlerini korumalarına ve spastisite ve titremeleri azaltmalarına yardımcı olmak için belirli egzersiz rutinleri oluşturmaya çalışırlar.

Fiziksel terapistler, PPMS'li kişilerin daha iyi dolaşmalarına yardımcı olmak için ekipman önerebilir, örneğin:

• tekerlekli sandalyeler
• yürüyüşçüler
• bastonlar
• scooter'lar

Konuşma dili patolojisi (SLP)

PPMS'li bazı kişilerin dilleri, konuşmaları veya yutkunmalarıyla ilgili sorunları vardır. Patologlar insanlara aşağıdakilerin nasıl yapılacağını öğretebilir:

• yutması kolay yiyecekler hazırlayın
• güvenle ye
• besleme tüplerini doğru kullanın

Ayrıca, iletişimi kolaylaştırmak için kullanışlı telefon yardımcıları ve konuşma amplifikatörleri önerebilirler.

Egzersiz yapmak

Egzersiz rutinleri, spastisiteyi azaltmanıza ve bir dizi hareketi sürdürmenize yardımcı olabilir. Yoga, yüzme, esneme ve diğer kabul edilebilir egzersiz türlerini deneyebilirsiniz.

Elbette, herhangi bir yeni egzersiz rutinini doktorunuzla tartışmak her zaman iyi bir fikirdir.

Tamamlayıcı ve alternatif (CAM) tedaviler

TAT tedavileri geleneksel olmayan tedaviler olarak kabul edilir. Birçok kişi, MS yönetiminin bir parçası olarak bir tür TAT tedavisi kullanır.

MS'te CAM'nin güvenliğini ve etkinliğini değerlendiren çok sınırlı araştırma vardır. Ancak bu tür tedavilerin amacı, hastalığın sinir sisteminize zarar vermesini önlemeye ve sağlığınızı korumaya yardımcı olur, böylece vücudunuz hastalığın etkilerini çok fazla hissetmez.

Bir çalışmaya göre, MS için en umut verici TAT tedavileri şunları içerir:

• az yağlı diyet
• omega-3 yağ asidi takviyeleri
• lipoik asit takviyeleri
• D vitamini takviyeleri

Tedavi planınıza TAT'ı eklemeden önce doktorunuzla konuşun ve reçete edilen tedavilere uymaya devam ettiğinizden emin olun.

PPMS semptomlarının tedavisi

Yaşayabileceğiniz yaygın MS semptomları şunları içerir:

• yorgunluk
• uyuşma
• zayıflık
• baş dönmesi
• Kognitif bozukluk
• spastisite
• Ağrı
• dengesizlik
• idrar problemleri
• ruh hali değişiklikleri

Genel tedavi planınızın büyük bir kısmı semptomlarınızı yönetmek olacaktır. Bunu yapmak için çeşitli ilaçlara, yaşam tarzı değişikliklerine ve tamamlayıcı tedavilere ihtiyacınız olabilir.

İlaçlar

Belirtilerinize bağlı olarak doktor şunları yazabilir:

• kas gevşeticiler
• antidepresanlar
• mesane disfonksiyonu için ilaçlar
• modafinil (Provigil) gibi yorgunluğu azaltan ilaçlar
• ağrı kesici ilaçlar
• uykusuzluğa yardımcı olmak için uyku yardımcıları
• erektil disfonksiyonun (ED) tedavisine yardımcı olacak ilaçlar

Yaşam tarzı değişiklikleri

Bu yaşam tarzı değişiklikleri semptomlarınızı daha yönetilebilir hale getirebilir:

• Vitaminler, mineraller ve antioksidanlar açısından zengin sağlıklı bir diyet yapın.
• Kasları geliştirmek ve enerjiyi artırmak için güç geliştirme egzersizleri yapın.
• Denge, esneklik ve koordinasyona yardımcı olması için tai chi ve yoga gibi hafif egzersiz ve esneme programlarını deneyin.
• Uygun bir uyku rutini sürdürün.
• Masaj, meditasyon veya akupunktur ile stresi yönetin.
• Yaşam kalitesini iyileştirmek için yardımcı cihazlar kullanın.

Rehabilitasyon

Rehabilitasyonun amacı, işlevi iyileştirmek ve sürdürmek ve yorgunluğu azaltmaktır. Bu şunları içerebilir:

• fizik Tedavi
• iş terapisi
• bilişsel rehabilitasyon
• Konuşma dili patolojisi
• mesleki Rehabilitasyon

Doktorunuzdan bu alanlardaki uzmanlara havale etmesini isteyin.

Paket servisi

PPMS, yaygın bir MS türü değildir, ancak birçok araştırmacı durumu tedavi etmenin yollarını hala araştırmaktadır.

Ocrelizumab'ın 2017 onayı, PPMS endikasyonu için onaylandığı için ileriye doğru büyük bir adım attı. Anti-enflamatuarlar ve biotin gibi ortaya çıkan diğer tedaviler, şimdiye kadar PPMS'de karışık sonuçlar elde etti.

Ibudilast ayrıca PPMS ve SPMS üzerindeki etkileri açısından da incelenmiştir. Faz II denemesinden elde edilen son sonuçlar, depresyon dahil olmak üzere bazı yan etkilere neden olduğunu göstermektedir. Bununla birlikte, daha düşük bir beyin atrofisi oranıyla da ilişkilendirildi.

PPMS'nizi yönetmenin en iyi yolları hakkında en güncel bilgileri istiyorsanız doktorunuzla konuşun.